Otalogen es una terapia objetivo específica, es decir, que es útil en pacientes con DMD causada por una mutación puntual, también conocida como mutación sin sentido, en la cual se pierde el orden de lectura de un gen, interrumpiendo la producción normal de la distrofina y  por lo tanto, se relaciona con los síntomas del paciente.

Atalureno está indicado, para el tratamiento de Distrofia Muscular de Duchenne, por una mutación sin sentido (DMDmss) en el gen de la distrofina, en pacientes ambulantes a partir de los 2 años. Su uso permite preservar la capacidad vital forzada (CVF), manteniendo la calidad de vida.